Leucémie : types, symptômes, diagnostic et traitements

La leucémie est un cancer du sang qui prend naissance dans la moelle osseuse, le tissu situé au cœur des os où sont fabriquées les cellules sanguines. Elle se caractérise par la production incontrôlée de globules blancs anormaux, souvent immatures, appelés blastes. En se multipliant, ces cellules envahissent la moelle puis le sang et prennent la place des globules rouges, des plaquettes et des globules blancs sains. Le terme recouvre en réalité plusieurs maladies très différentes — aiguës ou chroniques, myéloïdes ou lymphoïdes — dont le pronostic et les traitements varient beaucoup.

Cet article explique en langage clair ce qu’est la leucémie, ses quatre grands types, ses symptômes, la façon dont le diagnostic repose sur la prise de sang et le myélogramme, ainsi que les traitements actuels, des chimiothérapies aux thérapies ciblées et à l’immunothérapie. Vous y trouverez aussi les avancées scientifiques récentes et des repères simples pour savoir quand consulter.

Qu’est-ce que la leucémie ?

La moelle osseuse produit en permanence trois grandes familles de cellules sanguines : les globules rouges, qui transportent l’oxygène, les plaquettes, qui aident le sang à coaguler, et les globules blancs, qui défendent l’organisme. Dans une leucémie, une cellule de la moelle subit des anomalies génétiques et se met à se multiplier sans contrôle. Les cellules anormales s’accumulent, étouffent la fabrication normale et se répandent dans la circulation.

Cette invasion explique la plupart des symptômes : moins de globules rouges (fatigue, pâleur), moins de plaquettes (bleus, saignements) et des globules blancs inefficaces (infections à répétition). La leucémie n’est donc pas une maladie unique, mais une famille de cancers du sang. Cette diversité a permis de mettre au point des traitements de plus en plus précis, adaptés à chaque forme.

Aiguë ou chronique ?

Une leucémie aiguë évolue rapidement, en quelques jours ou semaines : les cellules restent très immatures et la maladie demande une prise en charge urgente. Une leucémie chronique progresse lentement, parfois sur plusieurs années, et peut n’entraîner aucun symptôme au début. Elle est souvent découverte par hasard sur une prise de sang de routine.

Myéloïde ou lymphoïde ?

Le second critère est la lignée cellulaire touchée. Les leucémies myéloïdes concernent la lignée qui donne les globules rouges, les plaquettes et certains globules blancs. Les leucémies lymphoïdes touchent les lymphocytes, des globules blancs spécialisés dans l’immunité. En croisant ces deux critères — vitesse d’évolution et lignée —, on obtient les quatre grands types de leucémie.

Les 4 grands types de leucémie

On distingue quatre formes principales, qui n’ont ni le même âge de survenue, ni la même évolution, ni les mêmes traitements. Le tableau ci-dessous en résume les repères essentiels.

Cette classification n’est pas qu’une affaire de vocabulaire : elle détermine l’urgence et la stratégie de soins. En France, la leucémie lymphoïde chronique est la plus fréquente chez l’adulte, tandis que la leucémie aiguë lymphoblastique est le cancer le plus courant chez l’enfant. Il existe aussi des formes plus rares, comme la leucémie à tricholeucocytes. La présentation détaillée du myélome multiple aide à comprendre en quoi la leucémie se distingue d’un autre cancer du sang, qui touche lui les plasmocytes.

Quels sont les symptômes de la leucémie ?

Les symptômes de la leucémie ne sont pas spécifiques : ils ressemblent souvent à ceux de maladies plus banales, ce qui explique qu’ils passent parfois inaperçus, surtout dans les formes chroniques. Ils s’expliquent en grande partie par la baisse des cellules sanguines normales.

Des signes liés à la baisse des cellules sanguines

• Fatigue et pâleur : elles traduisent souvent une baisse des globules rouges, ou anémie. La pâleur peut aussi se remarquer au niveau de l’œil, comme l’explique notre article sur les yeux pâles liés à l’anémie.
• Infections fréquentes ou qui traînent : le manque de globules blancs efficaces fragilise les défenses. Une baisse des polynucléaires neutrophiles, appelée neutropénie, y participe.
• Bleus, saignements des gencives ou du nez : ils sont liés à la diminution des plaquettes.

D’autres signes possibles

Selon le type de leucémie, on peut observer des ganglions gonflés, une rate augmentée de volume, des douleurs osseuses, une perte de poids, des sueurs nocturnes ou une fièvre inexpliquée. Chez l’enfant, des douleurs des jambes ou une réticence à marcher peuvent aussi alerter. Aucun de ces signes ne suffit à poser un diagnostic : seule une analyse de sang, puis un examen de la moelle, permettent de confirmer ou d’écarter la maladie.

Quelles sont les causes et les facteurs de risque ?

Dans la grande majorité des cas, la leucémie survient sans cause identifiable. Elle résulte d’anomalies génétiques acquises au cours de la vie dans une cellule de la moelle — et non d’anomalies transmises par les parents. Certains facteurs augmentent toutefois le risque : une exposition importante aux radiations, le contact prolongé avec certains produits chimiques comme le benzène, le tabac, des antécédents de chimiothérapie ou de radiothérapie, et quelques maladies génétiques rares comme la trisomie 21.

Le principal facteur reste l’âge : la plupart des leucémies deviennent plus fréquentes après 60 ans, à l’exception notable de la leucémie aiguë lymphoblastique de l’enfant.

Ce qui n’augmente pas le risque

La leucémie n’est pas contagieuse : on ne l’attrape pas au contact d’une personne malade. Elle n’est, dans l’immense majorité des cas, pas héréditaire. Avoir un proche atteint n’implique donc pas, en règle générale, de risque particulier pour soi.

Comment diagnostique-t-on une leucémie ?

Le diagnostic de la leucémie repose sur une succession d’examens biologiques, du plus simple au plus spécialisé. La première étape est presque toujours une prise de sang.

La prise de sang et la numération formule sanguine (NFS)

La numération formule sanguine compte les différentes cellules du sang. Elle peut révéler un excès ou un manque de globules blancs, une anémie ou une baisse des plaquettes. Des résultats comme des lymphocytes élevés ou une anomalie des polynucléaires neutrophiles attirent l’attention. D’autres indices, comme le volume des globules rouges (VGM) ou l’indice de distribution des globules rouges (IDR), complètent le tableau. Une NFS anormale ne signifie pas leucémie : elle justifie simplement des examens complémentaires.

Le frottis sanguin et le myélogramme

Le frottis sanguin consiste à observer les cellules au microscope pour repérer d’éventuels blastes. Le diagnostic est confirmé par le myélogramme : un prélèvement de moelle osseuse, réalisé le plus souvent au niveau du sternum ou du bassin sous anesthésie locale, qui permet d’examiner directement les cellules de la moelle.

La biologie moléculaire et la cytogénétique

Des analyses plus poussées recherchent les anomalies des chromosomes et des gènes des cellules leucémiques. C’est ainsi qu’on identifie par exemple le chromosome Philadelphie, caractéristique de la leucémie myéloïde chronique. Ces marqueurs moléculaires guident aujourd’hui le choix du traitement et permettent de suivre la réponse à la thérapie. Ils servent aussi à mesurer la maladie résiduelle, c’est-à-dire les rares cellules anormales qui peuvent persister après le traitement.

Quels sont les traitements de la leucémie ?

Le traitement de la leucémie dépend du type, de l’âge, de l’état général et des anomalies génétiques de la maladie. Il est décidé en réunion de concertation pluridisciplinaire et peut associer plusieurs approches :

• La chimiothérapie : elle reste le socle du traitement de nombreuses leucémies aiguës, pour détruire les cellules anormales et permettre à la moelle de refonctionner.
• Les thérapies ciblées : ce sont des médicaments qui bloquent une anomalie précise des cellules malades. Les inhibiteurs de tyrosine kinase (comme l’imatinib) ont transformé le pronostic de la leucémie myéloïde chronique, souvent avec de simples comprimés.
• L’immunothérapie : elle mobilise le système immunitaire contre la leucémie, notamment grâce aux cellules CAR-T et aux anticorps thérapeutiques.
• La greffe de cellules souches (ou greffe de moelle) : elle vise à remplacer la moelle malade par une moelle saine, dans les formes à haut risque.

À ces traitements s’ajoutent des soins de support essentiels : transfusions de globules rouges ou de plaquettes, prévention et traitement des infections, accompagnement de la fatigue et soutien psychologique. L’objectif est d’obtenir une rémission, puis de la maintenir. Pour la leucémie lymphoïde chronique, par exemple, l’Institut national du cancer détaille l’essentiel sur cette forme de leucémie. Beaucoup de patients vivent aujourd’hui de longues années avec leur maladie, voire en guérissent.

Dernières avancées scientifiques sur la leucémie

La prise en charge de la leucémie évolue vite. Voici, en langage simple, quelques avancées confirmées par des synthèses d’études récentes (2023-2026), avec ce qu’elles changent concrètement. Ces résultats ne remplacent jamais l’avis d’un hématologue, qui adapte chaque traitement à la situation.

L’immunothérapie CAR-T dans la leucémie aiguë lymphoblastique

Les cellules CAR-T sont les propres cellules immunitaires du patient, prélevées puis reprogrammées en laboratoire pour reconnaître et détruire les cellules leucémiques. Une vaste synthèse de 40 essais, portant sur plus de 1 500 patients atteints de leucémie aiguë lymphoblastique résistante ou en rechute, montre qu’environ huit patients sur dix obtiennent une rémission complète, et que plus de neuf rémissions sur dix ne laissent aucune maladie résiduelle détectable (aucune cellule anormale retrouvée, même avec les tests les plus sensibles). Ce que ça change pour vous : des rémissions profondes deviennent possibles même après l’échec des traitements classiques. La durée de ces réponses reste toutefois à confirmer, car des rechutes surviennent encore.

Deux immunothérapies comparées

Une autre analyse a comparé deux immunothérapies : les cellules CAR-T et le blinatumomab, un anticorps dit « bispécifique » qui rapproche les cellules immunitaires des cellules leucémiques pour les éliminer. Les CAR-T obtenaient davantage de rémissions et une meilleure survie à deux ans, tandis que le blinatumomab entraînait moins d’effets indésirables graves. Ce que ça change pour vous : il existe désormais plusieurs options d’immunothérapie, que l’équipe médicale choisit selon l’âge, l’état général et le projet de greffe.

Des traitements ciblés qui remplacent la chimiothérapie dans la LLC

Pour la leucémie lymphoïde chronique, une grande comparaison de 30 essais (près de 13 000 patients) confirme le passage de la chimiothérapie vers des traitements ciblés mieux tolérés : des comprimés qui bloquent une protéine clé des cellules malades (les inhibiteurs de BTK, comme l’acalabrutinib) ou des associations limitées dans le temps reposant sur le vénétoclax. Ce que ça change pour vous : beaucoup de patients évitent la chimiothérapie classique, avec un traitement adapté à l’âge et au profil génétique de la maladie.

Le vénétoclax dans la leucémie aiguë myéloïde

Chez des personnes âgées atteintes de leucémie aiguë myéloïde et ne pouvant pas recevoir de chimiothérapie intensive, associer le vénétoclax à un médicament appelé azacitidine multiplie environ par deux et demi les chances d’obtenir une rémission complète, par rapport à l’azacitidine seule. Ce que ça change pour vous : une option efficace existe même quand la chimiothérapie lourde n’est pas envisageable. Une revue en « vie réelle » rappelle cependant que les résultats observés en pratique courante restent un peu inférieurs à ceux des essais (survie médiane d’environ dix mois, contre près de quinze) : un rappel utile que chaque situation est particulière.

Quand consulter ?

Aucun symptôme isolé ne signifie « leucémie ». Mais certains signes justifient d’en parler rapidement à un médecin, surtout s’ils s’installent ou se répètent :

• une fatigue inhabituelle et persistante, avec une pâleur marquée ;
• des infections à répétition ou une fièvre inexpliquée qui dure ;
• des bleus qui apparaissent facilement, des saignements des gencives ou du nez ;
• des ganglions gonflés, une gêne au ventre ou une perte de poids sans raison.

Le médecin prescrira, si besoin, une simple prise de sang. C’est souvent elle qui oriente le diagnostic et déclenche, le cas échéant, les examens spécialisés.

Glossaire

• Blastes : cellules sanguines très jeunes et immatures. Leur présence anormale dans le sang évoque une leucémie aiguë.
• Moelle osseuse : tissu situé à l’intérieur des os, où sont fabriquées les cellules du sang. À ne pas confondre avec la moelle épinière.
• Numération formule sanguine (NFS) : analyse de sang qui compte et décrit les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.
• Myélogramme : prélèvement et examen de la moelle osseuse, indispensable pour confirmer une leucémie.
• Maladie résiduelle : quantité minime de cellules leucémiques pouvant persister après le traitement, détectable par des tests très sensibles.
• Chromosome Philadelphie : anomalie chromosomique caractéristique de la leucémie myéloïde chronique, cible des thérapies actuelles.
• Inhibiteur de tyrosine kinase (ITK) : médicament ciblé qui bloque un signal de croissance des cellules leucémiques.
• Cellules CAR-T : cellules immunitaires du patient, modifiées en laboratoire pour reconnaître et détruire les cellules cancéreuses.
• Rémission : disparition des signes de la maladie ; elle peut être complète sans être toujours définitive.

Questions fréquentes sur la leucémie

La leucémie est-elle contagieuse ?
Non. La leucémie n’est pas une infection : elle ne se transmet pas d’une personne à une autre, par contact, par le sang ou par la salive. On ne peut donc pas « attraper » une leucémie auprès d’un proche malade.

La leucémie est-elle héréditaire ?
Dans l’immense majorité des cas, non. Elle provient d’anomalies génétiques acquises au cours de la vie, et non transmises par les parents. Seules quelques rares situations s’accompagnent d’une prédisposition familiale, qui justifie un suivi particulier.

Quels sont les premiers signes d’une leucémie ?
Les plus fréquents sont une fatigue persistante, une pâleur, des infections à répétition, des bleus ou des saignements faciles. Ces signes ne sont pas spécifiques : ils imposent une prise de sang, pas un autodiagnostic.

Peut-on guérir d’une leucémie ?
Oui, de nombreuses formes se soignent très bien aujourd’hui, et certaines guérissent, en particulier chez l’enfant. Le pronostic dépend du type de leucémie, de l’âge et de la réponse au traitement.

Une prise de sang peut-elle détecter une leucémie ?
Souvent, oui : une numération formule sanguine anormale est fréquemment le premier indice. Le diagnostic n’est toutefois confirmé qu’après un frottis sanguin et un myélogramme réalisés par un spécialiste.

Quelle différence entre leucémie aiguë et chronique ?
La leucémie aiguë évolue vite et nécessite un traitement rapide ; la leucémie chronique progresse lentement et se découvre souvent par hasard. Les cellules sont immatures dans les formes aiguës, plus matures dans les formes chroniques.

Sources

• Institut national du cancer (INCa) — Leucémie lymphoïde chronique : l’essentiel — cancer.fr
• Vidal — Leucémie lymphoïde chronique : symptômes, causes, traitements et prévention — vidal.fr
• Inserm — Leucémie aiguë myéloïde et chimiorésistance : un espoir — inserm.fr
• Navarro V. et coll. — CAR T-cell therapy in patients with acute lymphoblastic leukemia: a systematic review and meta-analysis — Bone Marrow Transplantation, 2026.
• Zhai Y. et coll. — Comparison of blinatumomab and CAR T-cell therapy in relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: a systematic review and meta-analysis — Expert Review of Hematology, 2024.
• Wen T. et coll. — Comparing the efficacy and safety of first-line treatments for chronic lymphocytic leukemia: a network meta-analysis — Journal of the National Cancer Institute, 2025.
• He H. et coll. — Efficacy and safety of venetoclax-based combination therapy for previously untreated acute myeloid leukemia: a meta-analysis — Hematology, 2024.
• Solana-Altabella A. et coll. — A systematic review of venetoclax for the treatment of unfit AML patients in real-world — Annals of Hematology, 2024.

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